1.艾伯维乌帕替尼缓释片新适应症国内获批上市

2 月 20 日，NMPA 发布最新批件，艾伯维乌帕替尼缓释片的新适应症获批上市，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子(TNF) 抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 成人患者。这是该药获批的第 4 个适应症。

乌帕替尼缓释片（商品名：瑞福 ®），是一种选择性 JAK 抑制剂，目前正在数种免疫介导性疾病中对其进行研究。基于酶和细胞试验，乌帕替尼对 JAK1 显示出的抑制效力大于对 JAK2、JAK3 和 TYK2 的抑制效力。在所有的临床试验中，相比于安慰剂，接受乌帕替尼治疗在第 8 周和 52 周时达到临床缓解的患者显著更多，这一主要研究终点是基于 mMS(改良的 Mayo 评分)：排便频率亚评分 (SFS)<1 且不大于基线，直肠出血亚评分 (RBS)=0, 内镜亚评分 (ES)≤1 且无黏膜易脆。

此外，研究还达到了所有次要终点，包括内镜改善和组织学 -内镜黏膜改善 (HEMI)，以及维持期无激素临床缓解。与安慰剂相比，所有的主要终点和按次次要终点的 p 值均 <0.001。

2.上海医药口服抑酸药申报上市

2月20日，上海医药发布公告，称其全资子公司上药信谊合作开发的新型抑酸剂X842项目的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局受理，拟用于治疗反流性食管炎。X842是新一代钾离子竞争性酸阻断剂（P-CAB）口服药物，现有数据显示其具有起效迅速、抑酸作用强且持久、不良反应少等优点。传统质子泵抑制剂（PPI）作为酸相关疾病一线治疗药物已有多年历史，据统计2022年传统PPI类产品销量总计达127.4亿元人民币。2020年中国胃食管反流病（GERD）专家共识明确PPI或P-CAB是治疗GRED的首选药物。

3.罕见病新药尼替西农在华获批上市

2月20日，药监局官网显示，苏庇医药尼替西农尼替胶囊以及口服混悬液获国家药监局批准上市，适应症为结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者（任何年龄阶段）的遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）。2021年1月，该适应症被纳入优先审评。

尼替西农由瑞士 Orphan Biovitrum AB公司（简称Sobi）开发，是一款4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂，最早于2002年在美国上市（商品名：Orfadin），用于治疗1型酪氨酸血症（HT-1）。此前，2个月内出现症状的HT-1患儿，2年的存活率为29%。引进Orfadin后，2个月前开始治疗的患儿，2年的生存率为93%。2015年Sobi开发的Orfadin口服混悬剂在欧洲批准，为独家剂型，方便儿童及婴幼儿服用。

4.罗欣药业替戈拉生片新适应症申报上市

2月20日，罗欣药业1类新药替戈拉生片新适应症的上市申请获药监局受理，根据临床试验进展，推测申报上市的新适应症为十二指肠溃疡的治疗。替戈拉生是国内首款自研钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），拥有全新的抑酸机制，在治疗反流性食管炎上具有显著优势，包括30分钟快速起效、黏膜愈合率高、有效改善夜间酸突破、药物相互作用较少，且服药方便不受进食影响等。

2015年10月，罗欣药业与韩国CJ HealthCare Corporation达成协议，获得替戈拉生中国境内开发、生产及商业化权益。2016年12月，罗欣药业按照化学药品1类的注册分类申报临床，并于2017年6月获得临床试验批件。2022年4月，该产品首个适应症获药监局批准，成为国产首款P-CAB药物，用于反流性食管炎的治疗。此外，联合疗法根除根除幽门螺杆菌（Hp）的研究也处于III期临床阶段。

5.吉利德安必速获批上市，一线治疗侵袭性真菌病

2月20日，吉利德宣布，国家药监局已批准安必速（AmBisome，注射用两性霉素B脂质体，50mg）上市许可申请，用于治疗侵袭性真菌病。安必速可全面覆盖念珠菌、曲霉、毛霉和隐球菌等多种真菌，其对念珠菌整体应答率更高达90%，且耐药罕见。得益于独特的靶向脂质体递送系统，安必速能够显著提升药物安全性，有效降低不良反应发生率，其特殊代谢途径更能减少药物相互作用，即便对于血液科和重症监护病房内的肾功能不全患者，也无需调整剂量，在提升患者获益的同时，可有效降低护理负担，显著提升临床使用的便利性。

目前我国真菌治疗面临多重挑战，包括罕见真菌及非白念珠菌感染增多，现有药物抗真菌谱不足；耐药菌株出现导致临床疗效不足，造成突破性侵袭性真菌病预后较差；现有抗真菌药物具有肝肾毒性，与其他药物联用有药物间相互作用，进一步加重肝肾毒性；药物浓度监测及药物剂量调整造成中国医生临床工作增加负担等。尤其对于患有恶性肿瘤、血液病、呼吸系统疾病、艾滋病和重症肝病等免疫低下的高风险群体而言，临床急需广谱、安全，既能够提高免疫调节作用、又能够降低毒副反应发生率，且使用便捷的治疗方案。

6.武田激酶抑制剂3期临床试验积极数据公布

近日，在线上举行的美国临床肿瘤学会（ ASCO）全体会议系列报告（ASCO Plenary Series Program，PSP）中，武田（Takeda）公布了其Bcr-Abl激酶抑制剂泊那替尼（ponatinib）在3期临床试验的详细数据。分析显示，试验达成主要终点，在新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者身上，与活性对照组相较，泊那替尼与强度减弱的化疗方案的组合达成更高的微小残留病灶（MRD）阴性完全缓解率。

急性淋巴细胞白血病（ ALL）是一种快速进展的血液及骨髓性肿瘤，在成人和儿童中均有发病。ALL约占成人白血病的20%。Ph+ALL与标准ALL的区别在于，Ph+ALL患者携带的一个突变将两个通常不在一起的BCR和ABL基因融合在一起。这种Bcr-Abl蛋白具有不受调控的酪氨酸激酶活性，可以促使白细胞癌变。Ph+ALL占了成人ALL约25%，同时它也是造成另一种更为常见的成人白血病——慢性骨髓性白血病（CML）的主要原因。

泊那替尼（商品名： Iclusig）是第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。泊那替尼能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。

7.康希诺公布新冠mRNA疫苗IIb期研究最新数据

近日，康希诺在《柳叶刀》杂志预印版平台 SSRN发表了新型冠状病毒mRNA疫苗CS-2034序贯加强IIb期临床研究最新的安全性、免疫原性及有效性数据。研究显示，在奥密克戎BA.5.2和BF.7变异株流行期间，CS-2034展现出良好的安全性和免疫原性，接种7天后针对奥密克戎BA.5变异株的抗体水平即可达到峰值，是灭活疫苗同源加强的29倍，保护率显著优于灭活疫苗。

CS-2034是康希诺针对现有新冠病毒变异株设计的新一代疫苗，可以诱导出针对多种世界卫生组织认定的奥密克戎等重要变异株的高滴度中和抗体，具有更强的广谱性，可以更有效地保护机体免受现有变异株的感染。值得注意的是，在该疫苗研究阶段，国内流行的变异株以BA.5和BF.7为主，真实世界数据显示，康希诺生物新型冠状病毒mRNA疫苗组和灭活疫苗组发病比例具有显著性差异 (P＜0.0002)，CS-2034组相较于灭活疫苗组的相对保护效率为37.9% (95% CI, 22.2%，50.4%)。该结果表明康希诺生物新型冠状病毒mRNA疫苗CS-2034具有良好的针对奥密克戎变异株BA.5/BF.7的保护力。

8.智康弘义WEE1激酶小分子抑制剂在美国获批临床

2月20日，智康弘义发布新闻稿称，其研发的WEE1激酶小分子抑制剂SC0191获得美国FDA的1/2期临床研究许可，拟单药和联合化疗用于治疗晚期实体瘤。根据智康弘义新闻稿，SC0191是该公司第3款在美国获批临床的药物分子，公司将于近期启动本项临床研究，加快该产品在国际上的临床和注册进程。细胞周期调节蛋白WEE1激酶是细胞周期中G2/M检查点的关键调控因子，能够调控G2/M期发生阻滞，为DNA修复提供时间。细胞周期依靠G1/S期检查点、S期检查点和G2/M期检查点及时阻滞分裂进程，确保遗传信息的完整性。由于多数人类肿瘤细胞存在因p53突变、p53功能缺陷导致的G1/S期检查点失活，从而更依赖于G2/M检查点的调控，因此抑制WEE1激酶可消除细胞周期阻滞，使肿瘤细胞过早进入有丝分裂，产生复制应激和有丝分裂灾难。

研究表明， WEE1激酶在乳腺癌、卵巢癌、肺癌、结直肠癌、胃癌等多种肿瘤中高表达，抑制WEE1激酶可使癌细胞对化疗敏感。此外，WEE1激酶抑制剂与化疗联合使用可进一步改善化疗治疗效果，同时有望克服化疗耐药。目前，WEE1激酶抑制剂已成为当下的研究热点之一。

9.人福医药1类新药获FDA批准临床，治疗疼痛和瘙痒

2月20日，人福医药发布公告，称其子公司宜昌人福药业美国公司近日收到了美国FDA关于同意RFUS144注射液进行临床试验的文件。2022年7月，该产品已在中国获批临床。RFUS-144注射液临床拟用于治疗疼痛和瘙痒，是一种选择性阿片受体激动剂，国内目前尚无同类型产品上市。非临床研究数据证实该产品具有高亲和性和高选择性，镇痛效果确切，兼具良好的安全性和耐受性，无成瘾、心脏、呼吸抑制等不良反应。美国市场已上市同类产品为Kala Pharmaceuticals的Kosuva，该药品于2022年4月上市。根据IQVIA数据，2021年全球疼痛领域的市场销售额为34.77亿美元，其中阿片受体的镇痛药总占比为66.8%。

行业资讯

1.三叶草生物引进台湾国光生物科技的四价流感疫苗

2月20日，三叶草生物发布公告，将与国光生物科技股份有限公司(国光生技)达成AdimFlu-S(QIS)在中国分销的独家协议，这款疫苗是国内目前唯一获批用于三岁及以上人群的进口四价季节性流感疫苗。该独家协议还授权三叶草生物获得注册部门批准后，在孟加拉国、巴西和菲律宾商业化AdimFlu-S(QIS)，并有望与国光生技合作开发其他候选疫苗，包括下一代流感疫苗。AdimFlu-S（QIS）是一种四价裂解灭活疫苗，用于预防流感。作为一种四价疫苗，它含有源于四种流感病毒株（两种甲型和两种乙型）的血凝素，与三价疫苗相比增加了其实现高效力的可能性，无论哪种乙型流感毒株成为当季流行的毒株。AdimFlu-S（QIS）于2022 年1月获得中国国家药品监督管理局批准，适用于3岁及以上人群。

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