Ÿ 临床试验达到主要终点：替雷利珠单抗与索拉非尼相比，展示出在总生存期上的非劣效性

Ÿ 替雷利珠单抗 已在八项 3 期试验中取得在不同瘤种与各线治疗中的积极结果

Ÿ 该研究数据即将提交至近期学术会议进行展示

中国北京，美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔 ——2022 年 8 月 9 日 —— 百济神州（纳斯达克代码： BGNE ；香港联交所代码： 06160 ；上交所代码： 688235 ）是一家专注于开发、商业化创新抗肿瘤药物的全球性生物科技公司，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安 ^® ）全球 3 期临床试验 RATIONALE 301 研究达到主要终点，在治疗一线不可切除的肝细胞癌（ HCC ）成人患者中，替雷利珠单抗与索拉非尼相比，展示出在总生存期（ OS ）上的非劣效性，其安全性特征与既往研究一致，未报告新的安全性警示。该研究入组了来自美国、欧洲和亚洲的 600 余名患者。

HCC 是全球第六大常见癌症类型， 2020 年 ⁱ 新发病例超过 900,000 例，尽管在筛查、监测方法和影像学方面均已取得进步，仍有超过三分之二的 HCC 患者在诊断时已处于疾病晚期 ⁱⁱ 。

“不可切除的肝细胞癌患者预后极为不理想，中位预期生存期仅为一年。如果患者对 TKI 治疗不耐受或病情发生进展，则目前的治疗选择所剩无几。”百济神州实体瘤首席医学官 Mark Lanasa 医学博士表示，“ RATIONALE 301 试验的这一结果让我们备受鼓舞，我们期待在即将召开的学术会议上分享完整的安全性和有效性数据。”

RATIONALE 301 （ NCT03412773 ）是一项随机、开放性的全球 3 期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼，作为一线治疗不可切除的 HCC 成人患者的效果。此研究的主要终点是两个治疗组总生存期（ OS ）的非劣效性比较。关键次要终点是盲态独立审查委员会（ BIRC ）根据 RECIST 1.1 版评估的总缓解率（ ORR ）。其他次要终点包括有效性评估（如根据 BIRC 评估的无进展生存期、缓解持续时间和至疾病进展时间）和健康相关生活质量指标，以及安全性与耐受性。

关于替雷利珠单抗

替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安 ^® ）是一款人源化 IgG4 抗程序性死亡受体 -1 （ PD-1 ）单克隆抗体，其结构经特殊改造，可最大限度减少与巨噬细胞上 Fcγ 受体的结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤。临床前研究表明，抗体与巨噬细胞上 Fcγ 受体结合会激活抗体依赖细胞介导的吞噬作用，杀伤效应 T 细胞，从而降低 PD-1 抗体的抗肿瘤活性。

替雷利珠单抗 是百济神州免疫肿瘤生物药平台的第一款研发药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。

替雷利珠单抗全球临床开发项目已在 30 个国家和地区入组超过 11,000 例受试者。百济神州已开展或完成了超过 22 项替雷利珠单抗的潜在注册性临床试验。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳和同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约 3,300 人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持 100 多项临床试验的开展，已招募受试者超过 16,000 人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过 45 个国家 / 地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽 ^® （泽布替尼， BTK 抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安 ^® （替雷利珠单抗，可有效避免 Fc-γ 受体结合的抗 PD-1 抗体，已在中国获批上市）及百汇泽 ^® （帕米帕利， PARP 抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、 EUSA Pharma 和百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括 Mirati Therapeutics 、 Seagen 以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021 年 1 月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百济神州的抗 PD-1 抗体替雷利珠单抗。基于这一卓有成效的合作，包括 FDA 正在评审的新药上市许可申请（ BLA ），百济神州和诺华于 2021 年 12 月宣布了关于正在 3 期开发的百济神州 TIGIT 抑制剂欧司珀利单抗（ Ociperlimab ）的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，通过该协议，百济神州将在中国境内指定区域推广 5 款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。通过强大的自主研发能力与外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，打造广泛的候选药物和产品组合。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过 8,500 人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn 。

前瞻性声明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括关于替雷利珠单抗治疗不可切除的 HCC 患者的可能性、替雷利珠单抗治疗 HCC 的临床开发计划、百济神州预期的临床开发进展、药政里程碑和商业化进程，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下提及的百济神州的计划、承诺、愿景和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发以及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的 10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

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ii. Kim DY, Han KH. Epidemiology and surveillance of hepatocellular carcinoma. Liver Cancer 1(1), 2–14 (2012)