2022年8月13日，由南京挚爱罕见病儿童关爱中心、南京医科大学附属儿童医院、南京市江北新区生命健康产业发展管理办公室主办，北京至爱DMD关爱中心、深圳MDbaby关爱中心、杭州逐梦天使助医公益服务中心协办，江苏省妇女儿童福利基金会做为公益基金管理单位积极参与的“江苏省首届杜氏肌营养不良医药创新公益论坛暨首届金陵DMD医患交流大会”在南京生物医药谷会展中心一楼报告厅成功举办。本次活动得到了民建栖霞区三支部全体会员的大力支持。

杜氏肌营养不良症，简称“DMD”，属于世界性疑难杂症，是一种严重致死性神经肌肉疾病，也是进行性肌营养不良症中最常见的一种。我国是世界上 DMD 患者人数最多的国家之一，累计患者高达 7-8 万人。迄今为止，DMD 患者在国内仍然不具备有效的治疗方法。目前，国内临床上主要采用物理治疗为主，如增加营养、矫形、预防脊柱的变形等。但此类传统治疗手段具有局限性，且副作用明显，医疗界也一直在寻找更佳的替代方案。

本次公益活动旨在帮助 DMD 患者和关爱患者家庭，带来医药创新领域成果里程碑的展现，也将为罕见病的知识普及和医疗创新揭开新的篇章。活动以“每一个小群体都不应该被放弃”为主旨，通过演讲、主题报告等形式，向公众科普了疾病相关知识，展示了最新医疗成果，旨在提高社会对罕见病病患群体的关注程度，推动国内疾病研究、 患者救助、公共政策研究和社会扶持，为描绘DMD 疾病管理与创新疗法的未来蓝图做出贡献，让“罕见病”不“罕治”。

开幕式上，民建栖霞区三支部对DMD罕见病儿童进行了现场捐赠，助力罕见病事业的发展。

本次论坛在线上进行全程直播，直播活动受到了患者及家属的广泛关注和参与，本次线上观看人次达1600多人次。在当天的直播活动中，各位专家认真负责地回应了罕见病诊断、创新疗法、康复管理、营养管理、遗传生育、前沿诊疗信息六个方面近30个问题，尽可能为每一位患者及家属解燃眉之急。

志合越山海，聚力共前行。民建栖霞区三支部全体会员将进一步继承和发扬民建优良传统，积极总结本次活动的经验与成效，与南京挚爱罕见病儿童关爱中心长期合作，努力支持公益活动，为促进儿童罕见病公益事业发展，帮助政府关爱服务DMD患者及家庭贡献力量。